Ещё одна победа орфанных больных
Вот уже много лет, ещё до вступления в должность Уполномоченного по правам ребёнка в Республике Казахстан, Аружан Саин вместе со своими единомышленниками из различных общественных фондов и пациентских организаций пытается решить проблему лекарственного обеспечения детей с орфанными (редкими) заболеваниями. Вот почему как ещё одна победа орфанников воспринимается очередная новость из недр Минздрава!..
Перечень орфанных заболеваний (а таковыми в Казахстане считаются при наличии не более 1 случая на 10 000 человек) включает на конец 2021 года 66 диагнозов, которые выявлены у 12 713 больных (данные Электронного регистра диспансерных больных Минздрава РК), из которых 6222 страдают заболеваниями центральной нервной системы (ЦНС), 3556 – онкологическими и гематологическими заболеваниями, 1366 – эндокринными заболеваниями и 540 – аутоимунными заболеваниями.
Решение проблемы лекарственного обеспечения детей с орфанными (редкими) заболеваниями Аружан Саин считает одной из самых приоритетных задач с первых дней вступления в должность Уполномоченного по правам ребёнка в Республике Казахстан. Только за последние полтора года в своих выступлениях детский омбудсмен много раз и на разных уровнях обращалась к этой теме в своих выступлениях (см. «Когда цена вопроса – жизнь», «Обращение к министру по вопросам лекарственного обеспечения детей с ПИД», «Родители больных детей взывают о помощи», «И снова об орфанных заболеваниях» и «Лекарства для орфанных больных»).
Проведённые по её инициативе несколько совещаний на уровне Министерства здравоохранения, в том числе, с участием министра, не привели к ожидаемому результату, за исключением нескольких ситуаций в разных регионах, где по отдельным диагнозам состоялся закуп препаратов (см. «Хорошие новости для орфанных больных»). Но это капля в море проблем больных детей…
Пришлось поднимать этот вопрос на уровень главы государства, чтобы, по его поручению, организовать централизованный закуп препаратов из средств Республиканского бюджета, так как решить его на уровне местных исполнительных органов власти невозможно.
И вот первый результат: приказом и. о. министра здравоохранения РК Айжан Есмагамбетовой от 16 августа 2022 года №ҚР ДСМ-83 внесены изменения и дополнения в три приказа министра здравоохранения РК, касающиеся лекарственного обеспечения населения РК – «Об утверждении Перечня лекарственных средств и медицинских изделий для бесплатного и (или) льготного амбулаторного обеспечения отдельных категорий граждан Республики Казахстан с определёнными заболеваниями (состояниями)» (приказ от 5 августа 2021 года №ҚР ДСМ-75), «Об определении перечня лекарственных средств и медицинских изделий, закупаемых у единого дистрибьютора» (приказ от 20 августа 2021 года №ҚР ДСМ-88) и «Об утверждении предельных цен на международное непатентованное наименование лекарственного средства или техническую характеристику медицинского изделия в рамках гарантированного объема бесплатной медицинской помощи и (или) в системе обязательного социального медицинского страхования» (приказ от 4 сентября 2021 года №ҚР ДСМ-96).
Если коротко, что значат для детей с орфанными (редкими) заболеваниями утверждённые этим приказом изменения и дополнения, то они должны обеспечить:
— закуп дорогостоящих и незарегистрированных в Республике Казахстан лекарственных средств;
— доступность инновационных подходов к лечению детей с редкими заболеваниями, наиболее широко обсуждаемыми в социальных сетях – такими, как спинальная мышечная атрофия, эпилепсия и другие;
— улучшение качества жизни пациентов с заболеваниями, угрожающими жизни или приводящими к инвалидности.
Теперь о сути этих дополнений и изменений. Главное: Минздрав расширил перечень лекарственных препаратов для обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями на амбулаторном уровне, и теперь в перечень Гарантированного объёма бесплатной медицинской помощи (ГОБМП) и в систему Обязательного социального медицинского страхования (ОСМС) включены 4 орфанных заболевания и 19 лекарственных средств.
Так, лекарственными средствами на амбулаторном уровне будут обеспечены дети с острым лимфобластным лейкозом и хроническим миелоидным лейкозом (препарат – понатиниб, наиболее известное торговое название – «Айклусиг»), тотальной врождённой липодистрофией (синдромом Берардинелли-Сейпа) (метрелептин, он же – «Миалепт»), спинальной мышечной атрофией (нусинерсен, он же – «Спинраза»), нейробластомой (изотретиноин) и другими редкими заболеваниями.
Новые лекарственные средства разрешены детям с эпилепсией (тетракозактид, этосуксимид, вигабатрин, сультиам, лакосамид, перампанел, фенитоин, зонисамид, стирипентол, клобазам), мышечной дистрофией Дюшенна (дефлазакорт) и хроническим вирусным гепатитом С (софосбувир и ледипасвир).
На сегодня бесплатное обеспечение лекарственными средствами на амбулаторном уровне осуществляется 616 организациями первичной медико-санитарной помощи (ПМСП) по 26 орфанным заболеваниям. Новыми лекарственными средствами за счёт республиканского бюджета планируется обеспечить более 2 000 детей из 3 499 детей, входящих в список из 13 977 пациентов с орфанными заболеваниями (прирост – 1264 больных только за 2022 год!). Кроме того, 1 968 детей обеспечиваются лекарственными средствами за счёт средств местных бюджетов.
Поставку лекарственных средств в медицинские организации будет осуществлять на основании заявок медицинских организаций Единый дистрибьютор, каковым, согласно постановлению Правительства РК от 9 февраля 2021 года №48, является ТОО «СК-Фармация». Первые поступления новых лекарственных средств планируются в течение ближайших двух месяцев.
Хочется верить, что вопрос лекарственного обеспечения детей, больных орфанными заболеваниями, будет закрыт полностью и на постоянной основе. Ведь (не устанем повторять!) в большинстве случаев цена вопроса, как правило – жизнь ребёнка.
